脆性X综合征是由X染色体单基因突变引发的遗传性罕见病，是遗传性智力障碍最常见的病因，也是目前已知能引起自闭症谱系障碍的最主要单基因遗传病。

由于对疾病的认识不足，许多家庭失去了在孩子发育早期获得准确诊断和干预的机会，留下终身遗憾。另外，尽管病因已知，这一疾病迄今仍无药可治。

7月22日是脆性X综合征关爱日，值此之际，药明康德将举办脆性X综合征线上公益论坛，来自全球十余个国家的脆性X综合征患者组织、产业界新药先锋，以及学术界知名学者和医疗专家等近30位重磅嘉宾将联袂出席，从不同角度出发，分享真知灼见。

9:00 欢迎致辞

• 蔡辉，论坛主席，药明康德副总裁、内容部负责人

• Katie Clapp，美国脆性X综合征研究基金会主席兼联合创始人

9:05 四海同心：倾听患者之声

• Katie Clapp，美国脆性X综合征研究基金会主席兼联合创始人

• Alison Singer，自闭症科学基金会主席

• Wendy Bruce，澳大利亚脆性X综合征协会执行主任

• 马祎楠，北京脆性X综合征关爱中心副理事长

• Karen Kelm，加拿大脆性X综合征基金会理事

• Shalini Kedia，印度脆性X综合征协会主席

• Sabrina Muggiati，巴西脆性X综合征Eu Digo X项目创始人

• Paula Gómez Ortega，阿根廷脆性X综合征患者家长组织负责人

• Sandz Fraser，南非脆性X综合征患者组织负责人；FiX Africa特殊家庭学校负责人

• Nazhi Tabatadze，格鲁吉亚脆性X综合征临床协调负责人

• Andrea Lee，新西兰脆性X综合征协会执行主任

9:10 脆性X综合征临床研究进展与临床实践现状

• Craig Erickson，美国辛辛那提儿童医院及辛辛那提大学医学院临床精神病学教授

• Randi Hagerman，加州大学戴维斯分校MIND研究所医学主任，儿科杰出教授及脆性X综合征研究讲席教授

• Elizabeth Berry-Kravis，拉什大学医学中心儿科、神经科学与生物化学教授

特邀主持：Ted Brown，澳大利亚脆性X综合征协会主席

9:40 患者故事：三个澳大利亚家庭的心声

9:45 脆性X综合征疗法新方向

• Neil Thompson，Healx首席科学官

• Mark Bear，麻省理工学院Picower学习与记忆研究所神经科学教授

• Mark Gurney，Tetra Therapeutics董事长兼首席执行官

• Walter Kaufmann，Anavex Life Sciences首席医学官；埃默里大学人类遗传学客座教授

• Charles Large，Autifony Therapeutics首席执行官

特邀主持：Richard Soll，药明康德波士顿办公室负责人和战略计划高级顾问

10:35 与疾病共舞：Goss一家的故事

10:40 未来十年展望

• Michael Tranfaglia，美国脆性X综合征研究基金会医学主管兼首席科学官

• Alison Singer，自闭症科学基金会主席

• Nahum Sonenberg，加拿大麦吉尔大学Goodman癌症研究中心生物化学教授

• Peter Kind，Patrick Wild中心Simons脑发育项目主任，爱丁堡大学发育神经科学教授

• Sumantra Chattarji，印度国家生物科技研究中心兼印度塔塔基础研究所高级教授

• Patricia Cogram，智利大学理学院生态学和生物多样性研究所遗传学系副教授

• 黄尚志，中国医学科学院北京协和医学院医学遗传学研究员

• Elizabeth Berry-Kravis，拉什大学医学中心儿科、神经科学与生物化学教授

11:10 闭幕

• 蔡辉，论坛主席，药明康德副总裁、内容部负责人