杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是最常见的肌营养不良疾病，属于X连锁隐性遗传病，由抗肌萎缩蛋白基因突变导致。患者多为男性，2/3的患者家庭没有已知的疾病家族史。

随着病情发展，患者将在青少年早期逐渐丧失行走能力。多数患者会在30岁前因心力衰竭或呼吸系统疾病去世。

9月是世界杜氏肌营养不良症关爱月。9月11日，药明康德“让科学引领”罕见病系列公益论坛将推出杜氏肌营养不良症主题专场，汇聚全球患者组织、产业先锋、知名学者和医疗专家的声音，以科学的力量、平台的力量、合作的力量，共同探寻这一疾病的前沿疗法。

9:00 欢迎致辞

• 蔡辉，论坛主席，药明康德副总裁、内容部负责人

• Pat Furlong，Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) 创始总裁兼首席执行官

• Debra Miller，CureDuchenne创始人兼首席执行官

• Filippo Buccella，意大利Parent Project APS创始人

• 陈慧谷，上海集爱肌病关爱中心创始人、理事长

• Tali Kaplan，以色列杜氏肌营养不良症及贝克肌营养不良症患者协会Little Steps联合创始人兼首席执行官

• Sherena Loh，新加坡肌营养不良协会主席 

9:15 DMD的临床研究与临床实践

• Kevin Flanigan，全美儿童医院基因治疗中心主任，儿科和神经科教授

• Stanley Nelson，加州大学洛杉矶分校David Geffen医学院杜氏肌营养不良症中心人类遗传学教授

• Richard Parad，哈佛医学院布列根和妇女医院新生儿医学部儿科副教授

• 特邀主持：Hawken Miller，BioNews特约作者

9:45 2021世界DMD关爱日：关注DMD成年患者

• Pat Furlong，Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) 创始总裁兼首席执行官

• Debra Miller，CureDuchenne创始人兼首席执行官

9:55 患者故事：Nilson一家

10:00 如何更快地将药物带给全球DMD病患？

• Michael Binks，辉瑞副总裁，罕见病临床研究部门负责人

• Paula Clemens，匹兹堡大学医学院神经病学系教授兼副院长

• Nathalie Goemans，比利时鲁汶大学医院儿童神经科及儿童神经肌肉疾病中心教授

• 特邀主持：Timothy Franson，Faegre Drinker咨询公司负责人，曾任礼来全球监管事务副总裁兼YourEncore首席医疗官

10:30 新靶点，新分子类型，新方向

• Rhonda Bassel-Duby，德克萨斯大学西南医学中心（UTSW）分子生物学系教授

• Ashish Dugar，Dyne Therapeutics高级副总裁兼全球医学事务主管

• Jane Larkindale，PepGen临床科学副总裁

• Art Levin，Avidity Biosciences首席科学官

• Stuart Peltz，PTC Therapeutics创始人兼首席执行官

• 特邀主持：Richard Soll, 药明康德波士顿办公室负责人和战略计划高级顾问

11:20 未来十年展望

• Michael Binks，辉瑞副总裁，罕见病临床研究部门负责人

• Richard Parad，哈佛医学院布列根和妇女医院新生儿医学部儿科副教授

• 李西华，复旦大学附属儿科医院神经肌肉分子病理诊断研究室主任

• Stacey Tay，新加坡国立大学医院邱德拔—国立大学儿童医学研究所儿科高级顾问

• 戴毅，北京协和医院神经科副教授

• Stanley Nelson，加州大学洛杉矶分校David Geffen医学院杜氏肌营养不良症中心人类遗传学教授

11:30 闭幕

• 蔡辉，药明康德副总裁、内容部负责人