小分子疗法过时了吗？RNA疗法的下一步该怎么走？细胞与基因疗法又要怎样才能兑现潜力？2023年初，以“BOLD”为主题，30多位全球行业领袖齐聚药明康德全球论坛，就医药领域关心的诸多话题进行深度探讨，分享了他们眼中的未来机遇。

之后的两个月里，生物医药产业见证了全新的变革：GPT-4的横空出世，让我们期待人工智能为全世界带来的无限可能；阿尔茨海默病重磅疗法的获批，也彰显了医药人的韧劲。年初药明康德全球论坛的洞见，却是常看常新，愈发富有启示。恰逢在这两个月的时间里，我们收到了期望观看论坛重播的大量呼声。为此，我们在3月31日提供2023年药明康德全球论坛的线上回放，重温洞见和机遇，向未来继续进发。

2023年：创新的现状

“现在是研究科学最好的时代，因为生命科学、医学、数字科学等多个学科的交汇，让科研人员能以前所未有的清晰度和规模对生命系统进行分析。”

——美国国立卫生研究院（NIH）“脑倡议”项目主任John Ngai博士

尽管当前行业正在经受不小的考验，创新是产业始终秉持的精神。论坛首场讨论中，多位明星嘉宾带来生态圈的多元视角，从更长的时间跨度上审视当前的时代机遇。提升生物学和药物发现的可预测性、促使更多疗法可编程化、推动产业创新可规模化，将是引领未来创新的关键。值得一提的是，多位嘉宾的发言都深入剖析了人工智能发展与生物医学技术融合的独特价值和深远影响。相信他们的思考、预判，将为行业注入一剂强心针。

突破界限：重新定义“可成药性”

“目前的‘不可成药靶点’，并不是真正的不可成药，而仅仅是‘尚未成药’。”

——OMass Therapeutics首席执行官Ros Deegan女士

“难以成药”的靶点多年来都是科学家们想要挑战的圣杯。随着KRAS抑制剂、以及多款针对“老大难”靶点的新药陆续获得FDA批准上市，这一领域正在掀起汹涌浪潮。打破不可成药的魔咒，哪些新工具和新技术有望改变研发范式，又将为哪些疾病治疗带来全新选择？站在这一领域的前沿，多家新锐公司的嘉宾将带来专题讨论。

打开新天地：聚焦RNA疗法

“代表RNA的单螺旋，也许正在‘取代’代表DNA的双螺旋。”

——Canaan普通合伙人Nina Kjellson女士

RNA疗法可谓近年来迅速崛起的新分子类型之一，反义寡核苷酸（ASO）、RNAi疗法、mRNA疫苗不断涌现，赛道持续火热，2022年全球融资事件超过60起，平均每周超过1起。进一步拓展RNA疗法的边界，产业要如何解决当前的递送瓶颈，环状RNA、RNA外显子编辑技术、tRNA技术等又蕴含着哪些潜力？多位RNA疗法专家将共话RNA治疗的新篇章。

通向下一代细胞与基因疗法之路

“这类疗法能将患者变成‘野生型’，和健康人一样。一想到这种一次治疗、永久治愈的潜力，就让人感到热血沸腾。”

——Prime Medicine公司首席执行官Keith Gottesdiener博士

2022年，全球范围内共有8款细胞和基因疗法首次获批上市，创下新高。在研管线的快速涌现有望掀起更高的浪潮。如何释放细胞和基因疗法的潜力，让它们造福更广泛的患者？突破研发、生产与应用等方面的局限，产业需要如何转换思维？多位正在打造最前沿技术的资深人士将探讨下一代细胞和基因疗法的特征。

如何为全球病患带来希望

“你能深刻地感受到，疗法带来的不仅是统计上的显著，更是为患者的生活带来了显著的改变！”

——加州大学旧金山分校神经学系教授，Weill神经科学研究所主任Stephen Hauser博士

癌症、心血管疾病、神经系统疾病是对人类健康影响广泛的三大顽疾。如何攻克这三座大山，切实满足治疗需求，造福全球病患？来自全球顶尖机构的三位医学权威将带来他们的独到见解。

打造更具影响力的未来

“在许多科学领域中，创新正在加速。我们对于前沿技术的投资前景感到非常兴奋，这些前沿技术将真正引领产业变革、为患者带来真正有效的药物。”

——ARCH Venture Partners合伙人Carol Suh女士

过去一年，全球多家顶尖风投机构“逆势“募集高额基金，勇敢用于早期投资、扶植产业的未来。来自这些风投的代表们将齐聚一堂，分享他们眼中最具颠覆性潜力的前沿技术，描绘生态圈的未来画卷。针对10余个热门研究领域，比如精神疾病的全新机制疗法、抗衰老疗法、溶瘤病毒、数字医疗、早期诊断等，所有嘉宾也逐一举手表决是否看好。

作为开启下一个十年的新起点，第11届药明康德全球论坛群星荟萃，六场专题讨论也富有远见。我们期待携手全球行业同仁，为可能改变新药研发轨迹的每一个创新而逆风破浪，共同创造更为波澜壮阔的“下一个十年”！

此次汇聚行业领袖的论坛也将作为“BOLD”系列在线活动的先行部分。后续“创新展示”环节将聚焦产业新锐力量，邀请24家完成大额早期融资的公司掌舵人，分享他们正在探索的下一代疗法。