过去10年来，全球新药研发投入近乎翻倍^[1-2]，但每年获得FDA批准的新药数量仍然维持在40-50个左右。背后的原因之一，在于研发的科学复杂度持续增加。以美国FDA下属药物评价和研究中心（CDER）历年来批准的新药为例，具有全新机制的新药占比从2018年的不到35%攀升到2022年的近60%。行业需要做对哪些事，才能加速科学转化，真正提高研发生产力？又有哪些技术革新，在提高研发效率的过程中能起到重要的作用？

2023年10月26日-27日，药明康德在线带来“BOLD：创新引领，勇赴未来”系列第4期活动——科学转化专场。本次活动云集生态圈30位重磅嘉宾，包括大型药企研发掌门、富有成果转化经验的顶尖科学家、与学术界有着密切渊源且新近收获大额融资的全球新锐。他们从全球生态圈的不同视角洞悉科学转化与疗法研发之道。

在开幕主题讨论中，药明康德副董事长胡正国先生对话罗氏神经科学、免疫学、眼科学、传染病和罕见病临床开发全球负责人Paulo Fontoura博士，纵览全行业的科学转化症结和解决之道。回顾近年来的新药研发速度，脊髓性肌肉萎缩症（SMA）领域表现亮眼，短短几年内，实现了从无药可治到3款疾病修饰疗法获批的转变。以此为例，Paulo Fontoura博士深入探讨从科学发现到临床疗法的三个关键要素：坚实的生物学基础、前沿工具的应用，以及生物标志物对于靶点验证的加速作用。展望前路，当前医学、生物学、技术正在以前所未有的方式融合，能否助推每年100款新药问世？又有哪些疾病领域的创新呼之欲出，即将产生深远影响？这位产业老将也分享了他的独家见解。

随后的两场专题讨论，我们聚焦热门前沿研发领域的独特挑战和机遇。致力于攻克难以成药靶点的三位科研翘楚畅谈小分子的“大”未来。

• 加州大学旧金山分校药物化学系Michelle Arkin教授深耕小分子对于蛋白质相互作用的影响，联合创立了两家公司以将其实验室发现转化为全新疗法。

• 丹娜-法伯癌症研究所与哈佛医学院Eric Fischer教授的开创性工作揭示了分子胶作用机制，推动了行业对于泛素系统和蛋白降解的理解。

• 加州大学旧金山分校、加州大学伯克利分校Kevan Shokat教授则在KRAS抑制剂的发现中具有举足轻重的影响，其团队也在开发针对蛋白质/脂质激酶、GTP酶和RNA解旋酶的小分子候选药物。

从他们的交流中，我们可以听到：从分子胶的偶然发现到掀起蛋白降解研究热潮，折射出科学转化的哪些必经之路？化学生物学对于疾病的干预潜力及其生物学影响的复杂性，以及突破性技术的不断涌现，对于难以成药靶点的开发意味着什么？小分子和大分子的交融又将开辟哪些新天地？

开拓新分子科学边界、同时富有产研合作经验的两位权威学者展开对话，洞察基因药物的转化研究。加州大学伯克利分校David Schaffer教授致力于开发下一代基因疗法，不仅躬身入局创立了8家公司，还在领先的初创公司孵化器QB3参与运营管理，帮助更多创新走出实验室。加州大学圣地亚哥分校Catriona Jamieson教授在血液肿瘤领域具有深厚的临床积累，参与创立了3家公司，其中Aspera Biomedicines公司专注于开发RNA调节和免疫肿瘤药物，通过靶向失调的干细胞来治疗难治性恶性肿瘤。在他们眼中，对于前沿新分子疗法，从类器官到分子诊断，哪些创新将成为临床突破的催化剂？行业应当如何建立合作网络，以更有效的方式来推进转化研究？

此次活动还设立创新疗法展示环节，22家新近收获融资且与科学界深入合作转化研究的新锐公司逐一亮相，分享各自研发的科学源泉、技术特点和管线进展。

这些公司不少是由科学家联合创立。从耶鲁大学、斯坦福大学、哈佛大学、牛津大学等顶尖科研机构走出来的这些生物技术公司，都看好哪些前沿科学突破的应用潜力，致力于解决哪些未满足医疗需求？在解决科学转化瓶颈方面，又有何破解之道？

这些新锐的涉足领域也遍布多个热门赛道，从细胞和基因疗法、RNA疗法、难以成药靶点，到下一代免疫疗法、核药、微生物组疗法……不同的创新治疗模式将如何重塑现有治疗格局？

从北美、欧洲到亚太，学术界和产业界的紧密合作也折射出全球医药创新生态圈的活力。在这些创新之地，新兴力量的崛起有何特点？不同区域的生态系统，对科学转化研究的支持有何独到之处，将如何成为推动产业前行的新引擎？

致力于汇聚智慧、推动合作、加速为全球病患带来突破，药明康德“BOLD”系列在线活动将持续关注具有革新潜力的开创性策略和重要进展。2023年是充满挑战和机遇的一年，相信产业先锋的洞见将坚定我们前行的信念，鼓舞我们携手解决未满足治疗需求。

参考资料：

[1] EvaluatePharma WORLD PREVIEW 2022 Outlook to 2028. Retrieved Oct 20, 2023, from https://www.evaluate.com/thought-leadership/pharma/world-preview-2022-report

[2] EvaluatePharma World Preview 2019, Outlook to 2024. Retrieved Oct 20, 2023, from https://www.evaluate.com/thought-leadership/pharma/world-preview-2022-report

[3] Global Trends in R&D 2023. Retrieved Oct 20, 2023, from https://www.iqvia.com/insights/the-iqvia-institute/reports/global-trends-in-r-and-d-2023